生物医药是北京重点打造的万亿级健康产业。立足服务首都发展大局，北京化工集团以“三个北化”建设为引领，全力推进以生物医药孵育孵化及智造为主要特征的“北化模式”，紧扣“6+1+N”产业空间布局主线，聚焦细胞基因药物等五大赛道，孵育孵化功能不断完善，国际生物岛改造完成，初步构建了“产学研用”协同的创新生态。为全面展示集团生物医药产业发展成果，向社会公众系统介绍生物医药产业与老百姓健康的密切关系，本公众号开设“走进生物医药”专栏，告诉你一个生机盎然的生物医药世界。

基因治疗里的“金牌快递员”：AAV到底有多牛？

提到基因治疗，你能想到什么？它可不是传统意义上的“头痛医头、脚痛医脚”的对症缓解，它是直接瞄准疾病的“幕后黑手”——异常基因，要么精准修复“出错的基因”，要么导入一份“正常的好基因”，把治病维度拉到了生命的“源代码”层面，专门攻克传统医疗搞不定的“硬骨头”，比如罕见病等，主打精准打击、从根上解决问题。

AAV是谁？天生“佛系”的“快递员”

在基因治疗中，AAV绝对是一位靠谱的“金牌快递员”！

AAV，全称腺相关病毒，是一种天然存在于自然界中的弱病毒。和我们熟知的流感病毒、新冠病毒不同，它天生“佛系”：自己不致病，也不会乱复制，更没有“捣乱基因”，安全系数拉满。

因此，经过科学家的改造，AAV被保留并强化了“穿透细胞、递送物质”的核心能力，成为高效可靠的“快递员”，负责把 “治疗用的正确基因” 精准送到目标细胞里，实现一次给药、长期甚至终身起效。举个例子，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，体内缺少一种关键的运动神经元存活基因，导致肌肉萎缩、运动障碍。通过AAV载体，就能把正常的“存活基因”精准递送到患者的运动神经元细胞中，弥补基因缺陷。

AAV的三大绝活

作为“快递员”，AAV简直是“天赋异禀”：

●“认路超准”不同血清型的AAV对人体不同组织和细胞有天然的亲和力，比如肝脏、眼睛、肌肉等不同器官，还能通过改造“外包装”（衣壳蛋白），提升靶向性，实现精准投递。

●“脾气超好”AAV免疫原性极低，身体不会把它当成“敌人”疯狂排斥，就算多次“送货”也能平稳适配；

●“干活靠谱”AAV递送的基因不会乱插进人体染色体，而是以游离形式稳定存在，既能长期发挥治疗作用，又避免了基因扰乱的风险。

AAV在临床上表现如何？

如今，AAV已经成了基因治疗的“顶流工具人”，在多种疾病中都展现了巨大的治疗潜力，且目前已经有多款药物获批上市。

●罕见病领域脊髓性肌萎缩症（SMA）、血友病、遗传性视网膜疾病（如Leber先天性黑朦）等，已有多款药物上市。

●神经系统疾病帕金森病、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等；

●其他领域心血管病、肝脏疾病中也有多款药物在进行临床研究。AAV的出现，让很多“无药可治”的罕见病有了治愈的希望，也为基因治疗的发展打开了一扇新的大门。

AAV制备服务平台助力研究与转化

尽管AAV作为基因载体表现卓越，但其产业化道路长期面临生产周期长、质量稳定性差、科研级产能受限与成本高昂等多重挑战，严重制约AAV在基础研究与临床转化中的应用。北化生科与北京大学科研团队合作，在“国际生物岛”共建AAV制备服务平台，提供新型AAV工具开发与靶向递送解决方案，AAV现货及定制化包装，质粒与AAV检测分析等专业服务。

●提质控可稳定输出高纯度、高感染活性的AAV产品，为研究成果的可靠性保驾护航。

●降成本显著降低AAV生产成本，助力科研团队“轻装上阵”，加速项目推进。

●拓边界平台同步开展AAV载体进化研究，致力于开发可免疫逃逸、支持多次给药的下一代AAV工具，前瞻性布局基因治疗重复给药新赛道。

打造国际生物岛策源新质生产力

北京国际生物岛位于中关村核心区，1公里半径辐射北京大学、清华大学、中国科学院等顶尖研究机构，实现“科学家上午学校上课、下午产业转化”的快速转化生态圈，建设有高标准的研发实验空间、公共技术服务平台、办公空间、会议与培训空间以及丰富的配套服务设施。

国际生物岛打造了超过20000平米的生物医药专属孵化空间，深度聚焦细胞基因药物、高端医疗器械、抗衰老药械、AI数字健康和新型抗体五大细分赛道 ，紧盯概念验证和小试科研两个重要环节，提供检测鉴定、临床前CRO以及孵化基金三项增值服务，“顶尖科学家+龙头企业+一流平台+孵化基金”的一体化模式倍受认可与好评。

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北化生科公司供稿